lentivirale – OggiScienza https://oggiscienza.it La ricerca e i suoi protagonisti Tue, 26 Feb 2019 21:55:52 +0000 it-IT hourly 1 https://wordpress.org/?v=5.8.3 https://oggiscienza.it/wp-content/uploads/2018/11/Logo-OS-quadrato-senza-numeri-150x150.png lentivirale – OggiScienza https://oggiscienza.it 32 32 7193014 Un successo reale contro le malattie genetiche https://oggiscienza.it/2013/07/12/un-successo-reale-contro-le-malattie-genetiche/ https://oggiscienza.it/2013/07/12/un-successo-reale-contro-le-malattie-genetiche/#comments Fri, 12 Jul 2013 06:31:30 +0000 http://oggiscienza.it/?p=41424 «Noi siamo abituati a raccontare storie, ma forse questa è la storia più bella che abbiamo raccontato finora» afferma Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon. Una storia che riguarda Mohammad, Giovanni, Kamal, Samuel – unico italiano fra i sei – Canalp e Jacob. Sei piccoli pazienti affetti da due gravi malattie genetiche – la leucodistrofia metacromatica (la stessa malattia della piccola Sofia del caso Stamina) e la sindrome di Wiskott-Aldrich – che tre anni fa hanno iniziato il trattamento con una terapia genica innovativa e che ora mostrano significativi benefici e stanno bene.

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