terapia genica – OggiScienza https://oggiscienza.it La ricerca e i suoi protagonisti Tue, 26 Feb 2019 21:56:11 +0000 it-IT hourly 1 https://wordpress.org/?v=5.8.3 https://oggiscienza.it/wp-content/uploads/2018/11/Logo-OS-quadrato-senza-numeri-150x150.png terapia genica – OggiScienza https://oggiscienza.it 32 32 7193014 Terapia genica per le malattie neurodegenerative https://oggiscienza.it/2017/12/25/terapia-genica-malattie-neurodegenerative/ https://oggiscienza.it/2017/12/25/terapia-genica-malattie-neurodegenerative/#comments Mon, 25 Dec 2017 10:00:22 +0000 http://oggiscienza.it/?p=90415 RICERCA – Usare la terapia genica sul cervello per curare alcune malattie neurodegenerative è una possibilità che sta diventando realtà. Un gruppo di ricerca dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e del Boston Children’s Hospital/Dana Farber Cancer Institute di Harvard è riuscito infatti a mostrare su un modello animale l’efficacia di una […]

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HIV, scoperto come persiste nel nostro sistema immunitario https://oggiscienza.it/2017/09/26/hiv-virus-sistema-immunitario/ https://oggiscienza.it/2017/09/26/hiv-virus-sistema-immunitario/#comments Tue, 26 Sep 2017 12:00:57 +0000 http://oggiscienza.it/?p=87647 RICERCA – Una delle caratteristiche che rende l’HIV un virus particolarmente fastidioso per il nostro organismo e che fa sì che non sia per nulla semplice capire come riuscire a debellarlo è il fatto che la proliferazione del virus non si può al momento arrestare, ma solamente inibire, limitare, attraverso la terapia antiretrovirale. Il problema […]

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Una terapia genica per il dolore neuropatico https://oggiscienza.it/2017/06/12/terapia-genica-dolore-neuropatico/ https://oggiscienza.it/2017/06/12/terapia-genica-dolore-neuropatico/#comments Mon, 12 Jun 2017 12:00:14 +0000 http://oggiscienza.it/?p=83681 RICERCANDO ALL’ESTERO – Il dolore neuropatico periferico è un dolore cronico persistente che può derivare da traumi ai nervi sensoriali del sistema nervoso periferico che inviano al cervello segnali sulle sensazioni meccaniche, luminose, acustiche. Se danneggiati o distrutti, per esempio da un intervento chirurgico, da malattie come il diabete o da trattamenti chemioterapici, questi nervi […]

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Combattere l’aterosclerosi con la terapia genica https://oggiscienza.it/2016/08/08/aterosclerosi-terapia-genica/ https://oggiscienza.it/2016/08/08/aterosclerosi-terapia-genica/#comments Mon, 08 Aug 2016 09:00:59 +0000 http://oggiscienza.it/?p=71090 SALUTE – L’aterosclerosi è una malattia infiammatoria progressiva delle arterie causata principalmente da un accumulo di stress ossidativo nell’endotelio, che riveste la parete interna dei vasi sanguigni. I ricercatori del Laboratorio di Medicina Critica Traslazionale (TRANCRILAB) dell’Istituto di Scienze della vita della Scuola Superiore Sant’Anna di Pisa hanno scoperto che una proteina già nota in […]

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Geni, neuroscienze e nanotecnologie: il doping del futuro https://oggiscienza.it/2016/08/05/doping-geni-neuroscienze-nanotecnologie/ https://oggiscienza.it/2016/08/05/doping-geni-neuroscienze-nanotecnologie/#comments Fri, 05 Aug 2016 06:00:47 +0000 http://oggiscienza.it/?p=70802 SPECIALE AGOSTO – Rio 2016 è alle porte e, come spesso accade alla vigilia di un grosso evento sportivo, il doping torna ad occupare le pagine di cronaca. Parliamo del recentissimo rapporto della WADA (World Anti-Doping Agency) che punta il dito contro la Russia, accusata addirittura di doping di stato. Accuse che il Tribunale arbitrale dello sport […]

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Al via la prima terapia genica rivolta ai bambini https://oggiscienza.it/2016/06/15/terapia-adascid-ricerca-farmaci/ https://oggiscienza.it/2016/06/15/terapia-adascid-ricerca-farmaci/#comments Wed, 15 Jun 2016 08:00:46 +0000 http://oggiscienza.it/?p=69916   LA VOCE DEL MASTER – Il primo aprile scorso il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA (Agenzia europea per i medicinali) dava parere positivo alla messa in commercio di sette nuovi farmaci. Tra questi spiccava un prodotto per terapie avanzate, sviluppato in Italia, mirato a contrastare una malattia rara nota come […]

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Terapia genica: ricostruita la mappa delle staminali del sangue dopo il trapianto https://oggiscienza.it/2016/06/09/terapia-genica-trapianto-destino-cellulare/ https://oggiscienza.it/2016/06/09/terapia-genica-trapianto-destino-cellulare/#comments Thu, 09 Jun 2016 12:00:18 +0000 http://oggiscienza.it/?p=69647 RICERCA – L’idea alla base della terapia genica delle malattie ematologiche è quella di isolare le cellule staminali del sangue di un paziente affetto da una certa malattia genetica e correggere il gene difettoso. Finora però non era stato possibile tenere traccia di queste cellule autotrapiantate, in modo da monitorarne l’evoluzione, l’attività e la sopravvivenza […]

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Da Trieste un passo avanti verso la terapia genica contro il glioblastoma https://oggiscienza.it/2016/05/18/terapia-genica-glioblastoma-tumori/ https://oggiscienza.it/2016/05/18/terapia-genica-glioblastoma-tumori/#comments Wed, 18 May 2016 09:00:13 +0000 http://oggiscienza.it/?p=69075 SCOPERTE – In un futuro non troppo lontano la terapia genica potrebbe rivelarsi l’arma vincente contro il glioblastoma, il tumore più diffuso e aggressivo che colpisce il sistema nervoso centrale. Lo confermano i risultati di uno studio della Scuola Internazionale Superiore di Studi Avanzati (SISSA) di Trieste, appena pubblicati sulla rivista Oncotarget: introducendo nelle cellule […]

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Metastasi del fegato, una possibile via con la terapia genica https://oggiscienza.it/2016/01/25/metastasi-fegato-terapia-genica-cancro/ https://oggiscienza.it/2016/01/25/metastasi-fegato-terapia-genica-cancro/#comments Mon, 25 Jan 2016 09:00:55 +0000 http://oggiscienza.it/?p=65031 SCOPERTE – Nel 2008 il team del professor Luigi Naldini, oggi direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (TIGET), sviluppava una tecnica per il trasferimento genico e ingegnerizzazione delle cellule del sangue per il trattamento dei tumori. Un approccio basato sull’utilizzo di vettori lentivirali in grado di inserire un gene che svolge attività […]

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Primo farmaco basato sulla terapia genica https://oggiscienza.it/2014/11/19/primo-farmaco-basato-sulla-terapia-genica/ https://oggiscienza.it/2014/11/19/primo-farmaco-basato-sulla-terapia-genica/#comments Wed, 19 Nov 2014 11:00:03 +0000 http://oggiscienza.it/?p=53214 SALUTE – La terapia genica è diventata un farmaco, e a commercializzarla per la prima volta in Europa sarà un’azienda italiana, la Chiesi Farmaceutici S.p.A. La patologia in questione è una malattia rara, che colpisce meno di un centinaio di persone in Italia, ma per la quale non esiste una cura: il deficit di lipoproteina […]

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Malattie rare: perché è la rete che fa la ricerca https://oggiscienza.it/2014/06/30/malattie-rare-perche-e-la-rete-che-fa-la-ricerca/ https://oggiscienza.it/2014/06/30/malattie-rare-perche-e-la-rete-che-fa-la-ricerca/#comments Mon, 30 Jun 2014 13:41:18 +0000 http://oggiscienza.it/?p=49620 CRONACA – Il tema delle malattie rare è una questione che interessa tutti. Non è solamente terapia, assistenza, ma anche e soprattutto un modo per intendere la ricerca scientifica, una questione politica, di gestione della cosa pubblica. Questo fondamentalmente il leitmotiv che ha portato il 20 giugno scorso all’Evento pubblico tenutosi a Roma di Determinazione Rara, un’iniziativa […]

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Terapia genica al Festival con Luigi Naldini https://oggiscienza.it/2014/02/17/luigi-naldini-a-sanremo/ https://oggiscienza.it/2014/02/17/luigi-naldini-a-sanremo/#comments Mon, 17 Feb 2014 14:51:19 +0000 http://oggiscienza.it/?p=45271 Era il 1999 quando al Festival di Sanremo approdò la scienza italiana, con la conduzione, assieme a Fabio Fazio, del Premio Nobel per la Medicina Renato Dulbecco. A distanza di quindici anni, la sera di martedì 18 febbraio, Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (TIGET), esperto mondiale nella terapia genica e nella ricerca sulle cellule staminali, sarà testimonial dell’eccellenza scientifica del nostro paese durante la serata inaugurale del Festival della canzone italiana.

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Geni per vedere meglio https://oggiscienza.it/2014/01/29/geni-per-vedere-meglio/ https://oggiscienza.it/2014/01/29/geni-per-vedere-meglio/#comments Wed, 29 Jan 2014 13:25:41 +0000 http://oggiscienza.it/?p=44770 Un gruppo di ricercatori inglesi è riuscito, grazie a una terapia genica, a evitare la completa cecità di sei pazienti affetti da coroideremia, una rara malattia ereditaria che provoca la perdita progressiva della vista e colpisce circa 1 persona ogni 50000.

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Medicina in pillole: la terapia genica https://oggiscienza.it/2013/03/12/medicina-in-pillole-la-terapia-genica/ https://oggiscienza.it/2013/03/12/medicina-in-pillole-la-terapia-genica/#comments Tue, 12 Mar 2013 09:46:28 +0000 http://oggiscienza.it/?p=37604 Si sente spesso parlare di cellule staminali, ma quanti sanno di cosa si sta parlando? E quanti sanno che cosa si sta studiando oggi nelle varie branche della scienza? Ecco quindi uno spazio legato all'approfondimento delle tematiche di frontiera della scienza, a partire da uno dei temi più sentiti e interessanti, la medicina.

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Il pacemaker (biologico) riparato https://oggiscienza.it/2012/12/20/il-pacemaker-biologico-riparato/ https://oggiscienza.it/2012/12/20/il-pacemaker-biologico-riparato/#comments Thu, 20 Dec 2012 08:20:13 +0000 http://oggiscienza.it/?p=35207 SALUTE - Con la terapia genica si riparano le cellule cardiache difettose.

Disclaimer: lo studio di cui si parla qui è stato condotto in vitro e su modelli animali (porcellini d'India) ed è un primo, preliminare, passo che richiede ancora anni di sperimentazione prima di approdare all'essere umano. Questa è un'informazione che non si ripete mai abbastanza quando si parla di questo tipo di studi ed è bene esplicitarla fin dall'inizio. Ciononostante, la tecnica è così semplice, ingegnosa e il risultato così evidente, che ritengo valga la pena di parlarne.

La terapia genica continua a colpire al centro dei suoi bersagli (dopo un inizio faticoso) e si conferma uno degli orizzonti vicini e più promettenti dela ricerca medica d'avanguardia. Un esempio è questo recentissimo risultato ottenuto da un gruppo di scienziati dell'Istituto per il cuore Cedars-Sinai di Los angeles, pubblicato online una manciata di giorni fa sulla rivista Nature Biotechnology (sul cartaceo lo trovate dall'8 gennaio 2013). Avrete certamente sentito parlare di pacemaker: si tratta di un dispositivo elettronico che viene impiantato nel cuore di pazienti il cui ritmo cardiaco diventa difettoso, al fine di ristabilire il ritmo normale, scongiurando complicazioni fino alla morte. In realtà ogni cuore umano possiede un suo proprio pacemaker naturale: sui tratta di un gruppetto di cellule speciali (circa 10.000, dette SAN, da Sino Atrial Node) poste sopra l'atrio destro che mandano segnali ritmici e ordinati che regolano l'attività di contrazione e rilasciamento delle cellule muscolari dell'intero cuore. Con il passare del tempo (o per altri problemi) può succedere che queste cellule si deteriorino, da qui la necessità di intervenire con un aggeggio artificiale, che però porta con sè alcuni problemi: può dare rigetto, le batterie si possono esaurire, si può guastare, eccetera

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L’olfatto restaurato https://oggiscienza.it/2012/09/04/lolfatto-restaurato/ https://oggiscienza.it/2012/09/04/lolfatto-restaurato/#comments Tue, 04 Sep 2012 09:30:38 +0000 http://oggiscienza.it/?p=32873 SALUTE - Un bel risultato quello di Jeffrey Martens, dell'Università del Michigan, e colleghi: il suo team è infatti riuscito a ripristinare il senso dell'olfatto in topi che soffrivano di anosmia (completa mancanza dell'olfatto) congenita, usando la terapia genica.

La tecnica si basa sulla ricrescita delle cilia presenti in molti tipi di neurone, in questro caso in quelli dell'epitelio olfattivo, persi a causa di un difetto genetico. Sulle cilia delle cellule olfattive infatti sono contenuti i recettori, proteine che si legano alla sostanza volatile e che segnalano al cervello un certo odore. Se le cilia come in questo caso sono assenti la trasmisisone dell'informazione è impossibile.

Nei topi usati negli esperimento era assente un gene che produce la proteina chiamata IFT88. Questoi topi normalmenete sono privi del senso dell'olfatto, e per questo motivo tendono a mangiare di meno di quelli sani e muoiono prima dle dovuto. Il disturbo analogo nell'essere umano porta alla morte

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Science Forward – Geni e medicina https://oggiscienza.it/2012/05/31/science-forward-geni-e-medicina/ https://oggiscienza.it/2012/05/31/science-forward-geni-e-medicina/#respond Thu, 31 May 2012 13:33:29 +0000 http://oggiscienza.it/?p=30453 LA VOCE DEL MASTER – Torna l’appuntamento con ScienceForward, il podcast del Master in Giornalismo Scientifico Digitale della Sissa di Trieste. Seguiteci ogni due settimane su OggiScienza.

Oggi parliamo di innovative cure mediche su misura. Quali saranno i futuri scenari della terapia genica? Lo abbiamo chiesto a Luca Biasco, dell’Istituto San Raffaele di Milano e ricercatore Telethon , e a Cristina Gentilini, ricercatrice a Oxford presso la sede inglese della Swedish Biomimetics.

Per la rubrica Riciclati, incontriamo Vincenzo Napolano, che, dopo un dottorato in fisica, si occupa di comunicazione della scienza all’INFN di Roma.

+Science ci porta nel futuro con il lungometraggio animato di Andrew Stanton, Wall-E (2008). Pixar e Walt Disney hanno unito le forze creative per raccontare le disavventure di un piccolo robot che smaltisce rifiuti sulla Terra ormai abbandonata dall’uomo.

Con Import-Export andiamo tra le montagne della Svizzera, per conoscere Marianna Trani, che sta facendo il dottorato presso l’Università di Basilea.

Buon ascolto e alla prossima e ultima puntata!

Crediti immagine: micahb37

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Alghe tuttofare https://oggiscienza.it/2011/04/20/alghe-tuttofare/ https://oggiscienza.it/2011/04/20/alghe-tuttofare/#comments Wed, 20 Apr 2011 08:32:56 +0000 http://oggiscienza.it/?p=17474 FUTURO - Eric Lannan si sta laureando in ingegneria meccanica al RIT (Rochester Institute of Technology), ma la sua tesi non mancherà di attirare l'attenzione di chimici e biologi (e imprenditori). Lo studente ha infatti messo a punto un procedimento che non solo permette a comunissime alghe di ripulire acque inquinate ma, allo stesso tempo, di produrre biocombustibile.

Le alghe del genere Scenedesmus sp. sono normali alghe d'acqua dolce: unicellulari e ad abito coloniale, prosperano (come tutte le piante) in presenza di fosfati e nitrati. Infatti, è l'eccesso di questi composti, di solito a causato dagli scarichi domestici e industriali, a determinare il fenomeno dell'eutrofizzazione, cioè la crescita sproporzionata di organismi fotosintetici che può danneggiare gravemente gli ecosistemi acquatici.

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Quando il doping si fa genetico https://oggiscienza.it/2011/03/03/quando-il-doping-si-fa-genetico/ https://oggiscienza.it/2011/03/03/quando-il-doping-si-fa-genetico/#respond Thu, 03 Mar 2011 16:43:00 +0000 http://oggiscienza.it/?p=15774 SALUTE – Alcuni atleti ricorrono all’aiuto di farmaci e altre sostanze per migliorare la resistenza del proprio organismo, altri utilizzano gli strumenti della terapia genica per modificare le caratteristiche del proprio organismo,  alcuni fortunati sono invece “naturalmente dopati” per la presenza di mutazioni spontanee nel DNA. Questo è quello che ci ha raccontato Serena Zacchigna, […]

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Terapia genica: uno a zero sulla talassemia https://oggiscienza.it/2010/09/17/terapia-genica-uno-a-zero-sulla-talassemia/ https://oggiscienza.it/2010/09/17/terapia-genica-uno-a-zero-sulla-talassemia/#comments Fri, 17 Sep 2010 09:10:27 +0000 http://oggiscienza.it/?p=11149 CRONACA – Per la prima volta, curato con la terapia genica un paziente affetto da beta-talassemia: un risultato importantissimo, anche se con qualche ombra Quasi due anni senza trasfusioni di sangue: da tanto resiste il giovane francese P2, malato di beta-talassemia, dopo un “intervento” di terapia genica eseguito nel 2007, che sembra proprio averlo curato […]

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Un passo avanti nella cura della beta-talassemia https://oggiscienza.it/2010/07/14/un-passo-avanti-nella-cura-della-beta-talassemia/ https://oggiscienza.it/2010/07/14/un-passo-avanti-nella-cura-della-beta-talassemia/#respond Wed, 14 Jul 2010 14:02:54 +0000 http://oggiscienza.it/?p=9617 NOTIZIE - Un gruppo di scienziati italiani, guidati da Giuliana Ferrari dell’Istituto di Terapia Genica del San Raffaele Telethon di Milano, ha completato con successo i test preclinici per una nuova terapia genica per il trattamento della beta-talassemia, una grave forma di anemia.

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