Terapia genica: efficace anche dopo dieci anni
Cellule staminali in grado di restare sane e funzionali per un decennio, per curare le patologie legate al sistema immunitario come l'ADA-SCID
SCOPERTE- Cellule staminali in grado mantenersi “sane” e funzionali per più dieci anni. Questa la grande scoperta di uno studio pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine da un team di ricercatori del TIGET (Telethon Institute for Gene Therapy) e dell’IRCCS del San Raffaele di Milano sulle cellule staminali T.
Le cellule T staminali di memoria sono un tipo di linfociti scoperto da poco, che è in grado di rigenerarsi e trasformarsi in altri tipi di cellule T. Hanno quindi un ruolo di staminali e potrebbero rappresentare il futuro della terapia genica per curare patologie legate al sistema immunitario. Ma quanto dura la capacità di queste cellule di rigenerarsi ed essere quindi efficaci a livello terapeutico?
Questo l’obiettivo dello studio condotto dai ricercatori italiani, guidati da Luca Biasco, che si sono concentrati sull’ ADA-SCID: una malattia dovuta a un deficit dell’enzima adenosina deaminasi che rende i pazienti, generalmente piccoli bambini, affetti da una grave immunodeficienza ereditaria che li costringe a vivere in ambienti completamente sterili. Per questo motivo l’ADA-SCID è nota come malattia dei “bambini nella bolla”.
Un primo tentativo di terapia genica era già stato fatto in passato con cellule T mature prelevate dai pazienti, cambiate geneticamente per correggere il difetto e sucessivamente re-infuse nei pazienti. Una procedura efficace che tuttavia richiedeva una somministrazione settimanale continua di una terapia enzimatica sostitutiva.
Per questo si era provato a utilizzare e modificare cellule T staminali di memoria, che si sono rivelate in grado di ricostituire le capacità immunitarie con una sola infusione. Tutto questo senza necessità di una terapia integrativa.
A questo punto restava da capire quanto queste cellule potessero mantenere la loro funzionalità. Gli scienziati hanno quindi studiato la composizione delle cellule T in vivo in diverse condizioni cliniche e hanno sviluppato una tecnica per identificarle con una marcatura molecolare: attraverso l’high-throughput sequencing dei siti di integrazione vettore retrovirali (ISS) sono stati seguiti nel lungo periodo più di 1700 cloni di cellule T dei pazienti sotto terapia genica. Grazie a queste analisi, spiega Biasco, “abbiamo scoperto che queste cellule vivono molto a lungo, più di dieci anni, e sono in grado di generare tutti i tipi di linfociti T responsabili della risposta nei confronti di agenti patogeni”.
Un risultato che quindi dimostra come le cellule T staminali mantengano nel lungo periodo la capacità di differenziarsi in altri tipi di linfociti T, confermando l’efficacia e la sicurezza dell’ingegneria genetica per l’immunoterapia nell’essere umano.
Sono ovviamente dati parziali, ma che saranno fondamentali per lo sviluppo di cure per pazienti affetti da immunodeficienze, ma anche per il trattamento con linfociti specializzati di malati di cancro.
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