Un farmaco biotecnologico per ridurre il rischio cardiovascolare

SALUTE – Un farmaco già utilizzato per regolare la quantità di colesterolo nel sangue potrebbe ridurre anche il rischio di malattie cardiovascolari. Una correlazione diretta evidenziata per la prima volta in uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine.

Il farmaco in questione è l’Evolocumab, un anticorpo monoclonale che si lega alla proteina PCSK9, bloccandone il funzionamento. PCSK9 regola la quantità di colesterolo nel sangue perché agisce sul numero di recettori per l’LDL, il colesterolo cosiddetto “cattivo”. I recettori si trovano sulla parete delle cellule del fegato: essi legano le LDL e le trasportano all’interno della cellula, diminuendo il livello di colesterolo in circolo. L’anticorpo monoclonale funziona bloccando in modo specifico la proteina: poiché PCSK9 degrada i recettori, se questa proteina viene inibita, il numero di recettori è maggiore e di conseguenza più colesterolo può essere assorbito dalle cellule e rimosso dal sangue.

Che il ruolo di PCSK9 fosse fondamentale nel controllare i livelli di colesterolo era stato suggerito dagli studi genomici: mutazioni spontanee su questo gene sono associate a basse concentrazioni di LDL e a un ridotto rischio di sviluppare patologie cardiovascolari. Negli anni, molte case farmaceutiche hanno cercato di sviluppare farmaci in grado di simulare questo effetto naturale: insieme ad alcuni tentativi falliti, il farmaco è stato infine prodotto dalla Amgen e commercializzato con il nome di Repatha.

Il farmaco viene quindi somministrato per ridurre i livelli di colesterolo circolante nel sangue ed è stato dimostrato che è in grado di ridurre la quantità di circa il 60%. L’EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) ha raccomandato l’utilizzo dell’Evolocumab nel trattamento di pazienti che non riescono a controllare la quantità di colesterolo tramite la terapia classica (come per esempio l’assunzione di statine) o in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (una malattia ereditaria rara in cui la concentrazione di colesterolo LDL è più alta del normale). Nel 2015 l’uso dell’Evolocumab è stato approvato dalla FDA statunitense e dal mese scorso il farmaco è disponibile anche in Italia.

Un alto livello di colesterolo nel sangue è considerato come un fattore di rischio cardiovascolare, ma una correlazione chiara tra l’uso dell’anticorpo monoclonale e la riduzione del rischio di malattie non era stata ancora dimostrata. Il trial clinico descritto sul NEJM e condotto su 27 500 partecipanti ha evidenziato invece una relazione diretta tra questi due fattori.

La somministrazione di Evolocumab in pazienti che già assumevano statine ha portato infatti a una diminuzione del 20% di eventi come infarto, ictus o morte cardiovascolare. Anche se questa riduzione non è altrettanto forte quanto la correlazione con i livelli di colesterolo, può essere ritenuta statisticamente significativa. Come spiega a Nature Harlan Krumholz, cardiologo della Yale University, i risultati sono sufficienti perché questa opzione possa essere presa in considerazione e discussa con i pazienti.

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