CRISPR: le aspettative “lievitano” con uno studio italiano
Gli scienziati del CIBIO di Trento hanno trovato il modo di rendere molto più preciso il taglio del DNA, superando un ostacolo tra i più importanti per l'utilizzo in ambito clinico della tecnologia
SCOPERTE – CRISPR/Cas9 è la tecnica di editing genetico sulla quale, in tutto il mondo, si stanno concentrando gli sforzi di ricercatori e ricercatrici. Le promesse sono enormi e le ricadute in campo medico tali che tanti considerano questa tecnica una scoperta importante quanto la penicillina. Dopo il grande entusiasmo iniziale, però, sono emersi alcuni dubbi sulla precisione di questa “macchina molecolare” costituita dalla proteina Cas9 e da una molecola di RNA. La molecola è sì in grado di raggiungere e intervenire su uno specifico segmento di DNA ma, al contempo, commette anche degli errori. Quando è stata applicata per studiare il trattamento di alcune malattie, CRISPR/Cas9 ha agito anche su porzioni di DNA non legate alla patologia, un fattore di imprevedibilità del tutto inaccettabile per la pratica clinica.
La svolta per questo incredibile metodo di modificazione del DNA (sviluppato in origine a Berkley e al MIT di Boston) arriva ora dall’Italia. I ricercatori e le ricercatrici del CIBIO – Centro di biologia integrata dell’Università di Trento hanno da poco pubblicato su Nature Biotechnology la soluzione per rendere CRISPR/Cas9 uno strumento di altissima precisione. È evoCas9, una “evoluzione darwiniana in provetta” della proteina Cas9: un enzima affidabile, che interviene solto nel punto di DNA voluto.
Ma come si è arrivati a questa versione? “La proteina Cas9 è di origine batterica e non è specializzata a muoversi in una cellula più complessa. Oltre a tagliare il punto in cui deve agire lo fa in tanti altri in maniera né precisa né prevedibile”, spiega a OggiScienza Anna Cereseto, professoressa del CIBIO e autrice senior dell’articolo. “Noi abbiamo cercato di superare questo limite e ci siamo riusciti facendo… agire la natura. Abbiamo preso la proteina, l’abbiamo messa in cellule più complesse dei batteri, i lieviti, e l’abbiamo fatta evolvere. Abbiamo lasciato che lei si selezionasse per essere più precisa e così abbiamo ottenuto una variante della proteina che raggiunge il 99% di precisione».
Se già prima le aspettative nei confronti di CRISPR/Cas9 erano alte, con la scoperta del team italiano ora sono alle stelle. “Abbiamo l’arma di precisione per intervenire sul DNA”, commenta Cereseto. “Si creano aspettative perché, senza esagerare, ci sono già le prime prove cliniche delle potenzialità enormi di questa molecola. Un giorno avremo delle terapie che oggi non abbiamo. Non abbiamo ancora la certezza di quando succederà ma… succederà. C’è già chi negli Stati Uniti l’ha utilizzato negli embrioni umani per riparare danni genetici che portano a cardiomiopatie. Quindi, laddove c’è una sequenza di DNA alterata, si sa già che CRISPR/Cas9 interviene molto bene”.
C’è ancora molto lavoro da fare ma la strada è ormai tracciata e uno dei grandi limiti di questa rivoluzionaria tecnica è stato superato. “Siamo arrivati al 99% di precisione. Manca quell’1%. Continueremo a lavorare duro per ottimizzare questa tecnologia”.
Lo studio trentino ha portato a un brevetto, già depositato, sul quale si sono generati enormi interessi. Tra poco tempo avremo modo di capire se sarà l’Italia a fregiarsi dei traguardi raggiungibili da evoCas9. Tutto dipende dai finanziamenti che verranno messi a disposizione nel futuro. “Noi abbiamo una squadra di ragazzi giovani, seri, estremamente determinati, che ci credono e che vogliono lavorare. Però ci troviamo spesso a lavorare con mezzi e strumenti ridottissimi”, racconta
“Ci troviamo ogni giorno a correre contro altri gruppi di ricerca esteri che hanno risorse a non finire. Lo facciamo perché ci piace, ma lavorare con così grande fatica non è facile. Il supporto dell’Università di Trento e della Provincia Autonoma è già di grande aiuto ma sarebbe bene che il governo cominciasse a finanziare sul serio la ricerca. Fino ad oggi nessuno sembra avere capito che i finanziamenti alla ricerca costituirebbero un vantaggio in generale per il nostro paese. Speriamo con tutto il cuore che le cose cambino presto”.
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