Un successo reale contro le malattie genetiche
«Noi siamo abituati a raccontare storie, ma forse questa è la storia più bella che abbiamo raccontato finora» afferma Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon. Una storia che riguarda Mohammad, Giovanni, Kamal, Samuel – unico italiano fra i sei – Canalp e Jacob. Sei piccoli pazienti affetti da due gravi malattie genetiche – la leucodistrofia metacromatica (la stessa malattia della piccola Sofia del caso Stamina) e la sindrome di Wiskott-Aldrich – che tre anni fa hanno iniziato il trattamento con una terapia genica innovativa e che ora mostrano significativi benefici e stanno bene.
