SALUTE – Un bel risultato quello di Jeffrey Martens, dell’Università del Michigan, e colleghi: il suo team è infatti riuscito a ripristinare il senso dell’olfatto in topi che soffrivano di anosmia (completa mancanza dell’olfatto) congenita, usando la terapia genica.
La tecnica si basa sulla ricrescita delle cilia presenti in molti tipi di neurone, in questro caso in quelli dell’epitelio olfattivo, persi a causa di un difetto genetico. Sulle cilia delle cellule olfattive infatti sono contenuti i recettori, proteine che si legano alla sostanza volatile e che segnalano al cervello un certo odore. Se le cilia come in questo caso sono assenti la trasmisisone dell’informazione è impossibile.
Nei topi usati negli esperimento era assente un gene che produce la proteina chiamata IFT88. Questoi topi normalmenete sono privi del senso dell’olfatto, e per questo motivo tendono a mangiare di meno di quelli sani e muoiono prima dle dovuto. Il disturbo analogo nell’essere umano porta alla morte.
Usando un virus dell’influenza ingegnerizzato (svuotato e innocuo) come vettore, i ricercatori hanno traghettato nell’organismo dei roditori la versione sana del gene, che si è inserita nel DNA delle cellule difettose che hanno così fatto ricrescere le cilia. Si tratta del primo successo in vivo di questa metodologia.
In sole due settimane i topi avevavo acquistato il 60% di peso in più. Le registrazioni fisiologiche inoltre hanno mostrato che le cellule olfattive si attivavano elettricamente quando i topi erano esposti a sostanze odorose (in questo caso amilacetato, che ha un odore molto simile alla banana).
Siamo ancora in una fase sperimentale precoce e i risultati sugli esseri umani sono ancora lontani. In ogni caso questa metodologia al momento è adatta solo a persone affette da malattie congenite e non per esempio (la stragrande maggioranza dei casi) da traumi o malattie neurodegerative (però Martens e colleghi intendono ora iniziare un ciclo di sperimentazione proprio su questo tipo di difetti).
Il vero vantaggio però sarà che la tecnica se sperimentata con successo sugli esseri umani sarà davvero poco invasiva dato che le cellule olfattive sono facilmente raggiungibili dall’esterno attraverso le cavità nasali (la terapia infatti potrebbe essere somministrata attraverso un semplice spray). Ulteriori sviluppi della metodologia inoltre potrebbero rivelarsi preziosi per combattere tutta una gamma di malattie che derivano da una perdita delle cilia neuronali (per esempio il rene policistico, la retinite pigmentosa e altre ancora). Il paper è pubblicato su Nature Medicine.
