Staminali e Sclerosi Multipla. I benefici (e i rischi) dell’autotrapianto
Una terapia molto aggressiva, con ottimi risultati e alcune riserve
SALUTE – Sono stati pubblicati su The Lancet i risultati della fase II dei test clinici su una nuova procedura per combattere le forme più gravi di Sclerosi Multipla.
Il test, condotto dal Dottor Herold Atkins e dal Dottor Mark. S. Freedman dell’Università di Ottawa, ha coinvolto 24 partecipanti, tra i 18 e i 50 anni, che sono stati monitorati per i successivi 13 anni. Sui pazienti, tutti affetti da una forma di Sclerosi Multipla particolarmente aggressiva, non sono state più osservate ricadute e neppure lo sviluppo di nuove lesioni cerebrali. Il tutto senza la necessità di alcuna terapia farmacologica a seguito del trattamento.
Si tratta di un risultato che va inquadrato e interpretato.
La Sclerosi Multipla è una malattia infiammatoria cronica del sistema nervoso centrale che colpisce circa due milioni di persone al mondo. È una malattia autoimmune: il sistema immunitario, alterato, attacca direttamente le componenti dell’organismo umano.
Alcuni centri specialistici intervengono sulle forme più gravi di Sclerosi tramite l’autotrapianto di cellule encefaliche ematopoietiche (aHSCT): dopo avere raccolto le cellule staminali del midollo osseo del paziente, si sopprime il suo sistema immunitario tramite cicli di chemioterapia. A quel punto le cellule staminali vengono introdotte nel flusso sanguigno per generare un sistema immunitario nuovo. Tuttavia molte persone che si sono sottoposte alla cura soffrono di recidive negli anni a seguire.
Gli autori dello studio hanno utilizzato un trattamento simile a quello di altri trial, solo che in questo caso il regime di chemioterapia, con busulfano, ciclofosmamide e globulina anti-timocita, è molto più forte, tanto da annullare completamente il sistema immunitario dei pazienti.
“È una terapia che è già in atto da più di 20 anni per contrastare le gravi malattie autoimmuni che non rispondono alle cure tradizionali. In questo caso, però, la procedura è potente ed efficace nei casi molto aggressivi della malattia anche se dobbiamo tenere conto che la mortalità si attesta tra l’1 e il 2%” ha dichiarato il Prof. Gianluigi Mancardi, Direttore del DINOGMI, Dipartimento di Neuroscienze, riabilitazione, oftalmologia, genetica e scienze materno-infantili dell’Università di Genova. “I risultati sul lungo termine sono estremamente interessanti ma sono anche in linea con quelli ottenuti in altri studi degli ultimi anni e, di conseguenza, rappresentano una conferma. Il passo successivo sarà organizzare un trial in fase III per una valutazione generale su un campione di pazienti ampio. Non c’è un forte supporto da parte dell’industria. Non sarà facile”.
A oggi l’approccio al trattamento della Sclerosi Multipla non cambia. La strada, però, sembra essere tracciata, come sostiene sulle pagine di The Lancet Jan Dörr, del NeuroCure Clinical Research Center della Charité-Universitätsmedizin di Berlino. “Non considero i vantaggi sul breve periodo, perché il tasso di mortalità è ancora inaccettabilmente alto. Sul lungo termine, invece, si potrebbe considerare l’autotrapianto delle cellule non più come l’ultima risorsa ma come una terapia più generale, fornendo differenti protocolli ottimizzati per il singolo paziente. A ciò si aggiunge che con valutazioni prognostiche sempre più accurate si potranno identificare i pazienti più a rischio su cui un trattamento più aggressivo potrebbe essere giustificato”.
È lo stesso Dottor Harold Atkins, coordinatore dello studio, a invitare alla calma e alla lucidità nel valutare i risultati del trial, dato che “il campione di 24 pazienti è molto piccolo e non è stato usato un gruppo di controllo. In più è necessario valutare i potenziali benefici e il rischio di gravi complicazioni. È per questo che il trattamento dovrebbe essere offerto esclusivamente in centri specialistici con esperienza in più campi”.
In Italia ci sono strutture altamente specializzate nella ricerca sulla Sclerosi Multipla in cui è stato eseguito l’autotrapianto di cellule ematopoietiche, come la Clinica Neurochirurgica di Firenze, la Clinica Neurologica dell’Ospedale San Martino di Genova o l’Ospedale San Raffaele di Milano, e una realtà come l’AISM, Associazione Italiana Sclerosi Multipla che fornisce informazioni e supporto a chiunque sia interessato alla lotta contro la malattia.
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